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全面创新改革试验百佳案例之六十九——药品上市 许可持有人制度推动新药创制加速跑

 在全面创新改革试验中,上海市积极探索推进药品上市许可持有人制度试点,选择试点企业先行先试医药研产分离,为企业松绑减负,促进研发和生产的专业化发展,提高产业集中度,避免重复投资和建设。

一、药品上市许可与生产许可“捆绑”阻碍新药研发

20 世纪80 年代,我国药品实行上市许可与生产许可合一的管理模式,即药品上市许可(药品批准文号)只颁发给具有《药品生产许可证》的生产企业,药品研发机构、科研人员不具备独立获取药品上市许可的资质。随着我国市场经济体制逐步完善,医药产业创新研发能力不断发展,人们对安全、有效和可及药品的需求不断增长,药品上市许可与生产许可“捆绑”弊端日益凸显。集中表现为:一是不利于鼓励创新。上市许可和生产许可捆绑,研发者为将研发成果转化为医药产品,或投资建厂,或追求短期利益进行技术转让,而不能集中资源和精力于新药研发。二是造成低水平重复生产。生产企业为追求市场效益,不断扩大药剂生产的品种或建设新的生产线,造成药品低水平重复生产。三是相关主体权责不清。现行许可制度并未清晰界定药品生产者、经营者和医疗机构等相关主体的法律责任,无法实现药品质量在其整个生命周期中的系统监控,更无法进行上市后药品不良反应的监控和改进。四是政府行政资源浪费。“捆绑”监管虽然起到了严格监管的作用,但监管部门把大量资源浪费在低水平重复申报的审评审批上。

二、“药品上市许可持有人制度”为新药上市开辟一条绿色通道

2016526日,国务院办公厅印发《药品上市许可持有人制度试点方案》,在上海等10个省(市)开展药品上市许可持有人制度试点。明确授权试点后,上海市迅速推行了配套改革举措,具体为:

2016725日,《上海市人民政府办公厅关于转发市食品药品监管局制订的〈上海市开展药品上市许可持有人制度试点工作实施方案〉的通知》颁布,并出台办事指南,明确了上海市开展药品上市许可持有人制度实施的具体申请流程。为落实企业质量管控责任,上海市组织本市相关行业协会,先后研究制定并发布了《委托生产质量协议撰写指南》和《委托经营质量协议撰写指南》。为落实企业质量安全责任承担能力,打造专项资金+商业保险的风险救济模式,由上海市张江高科技园区管理委员会出资设立专项风险保障资金,对注册在张江核心区内的持有人和受托生产企业提供风险救济保障。同时,上海市组织相关保险公司和企业,结合国内实际,制定了包括产品责任险、临床试验责任险、错误与疏漏责任险以及产品召回在内的一揽子商业责任险方案,为强化企业的风险承担能力提供了坚实的保障。为提供高效便捷服务,组建上海药品审评核查中心,建立申报审查绿色通道。

2016713日,上海市新组建了上海药品审评核查中心,为创新研发审评审批、加强事中事后监管提供全方位的监管服务。同时,专门成立了药品上市许可持有人工作小组,对试点品种建立“一品一档”,落实专人,主动提前介入、开辟绿色通道、实施全程跟踪服务。落实全程风险防控,研究制定事中事后监管制度。药品上市许可持有人制度对跨省委托生产销售、明确监管责任、落实风险防控提出了新的挑战。为此,上海市积极组织力量开展了上市后监管的专题研究,起草了《江浙沪药品上市许可持有人制度跨省监管规定》,重点对跨省监管职责划分、协调沟通、联合检查以及案件查处等方面提出了细化要求,为事中事后监管提供制度保障。

总体来看,上海市推进“药品上市许可持有人制度”,对参加试点的主体提供了两项鼓励政策:一是建立风险保障救济制度,决定由政府出资设立5000万元额度的(试点药品)专项风险保障资金,交由社会第三方运行管理,对参与试点的持有人和受托生产企业提供风险救济保障,为企业购买商业责任险提供保费补贴(对注册在张江核心区内的持有人和受托生产等试点单位,保费补贴高达40%),形成“政府专项资金+商业责任险”的全新风险救济模式;二是提前介入、加强服务,对试点单位、试点品种开辟绿色通道,开展全程跟踪服务,建立快速审核机制,加大技术指导和服务力度。此外,上海市在分清权责方面,根据国际上通行的做法,制定了药品委托生产中双方权利和责任的“指南”范本,“结对”的企业在各自职能范围内承担相应的责任。

三、“药品上市许可持有人制度”在促进新药上市方面取得显著成效

药品研发机构、生产企业积极申报参与试点。截至20171231日,上海市已有33家申请单位、29家受托生产企业共92件(51个品种)提交了试点申报资料,创新研发单位作为持有人重点突出(占比75%),试点类型实现了全覆盖,有25个品种用于治疗肿瘤、代谢等重大疑难疾病,是具有自主知识产权、尚未在国内外上市的“全球新”1类新药。参与试点的研发机构和生产企业均认为实施药品上市许可持有人制度将很好地保护创新者权益,优化资源整合,减少低水平重复建设,加快新药上市。据百济神州(上海)生物科技有限公司介绍,以其申请的某生物制品为例,实施上市许可持有人制度试点将为其节省约5亿元人民币建厂成本,预计产品上市时间可缩短34年。据再鼎医药(上海)有限公司介绍,以其申请的某化学药品为例,实施试点将为其节省约1亿元人民币的建厂成本和23 年上市时间。